Roma, 4 apr. (askanews) – Una piattaforma di discussione e riflessione ‘aperta’ e in costante aggiornamento sulle terapie a base di cellule CAR-T per combattere diverse forme di tumori ematologici. E’ il progetto Cell Therapy Open Source nato dalla collaborazione di Gilead Sciences e Osservatorio Terapie Avanzate che, a due anni e mezzo dall’introduzione di queste rivoluzionarie terapie in Italia, sfocia in un secondo volume. Di riflessione rispetto all’esperienza fatta finora ma anche per fare emergere eventuali criticità.
Valentino Confalone, Vice President e General Manager di Gilead Sciences Italia: "Alcuni elementi critici in particolare: il primo è la necessità di creare vere e proprie Reti ‘hub-and-spoke’ in cui ci siano, accanto a centri specializzati nella somministrazione delle terapie, centri che a loro volta siano in grado di diagnosticare e indirizzare i pazienti ai centri che poi le somministreranno. Il secondo elemento è quello del dialogo tra clinici e pazienti, un capitolo è dedicato a questo aspetto. Altri due elementi chiave sono l’esigenza emersa di creare un percorso diagnostico terapeutico assistenziale specifico per le Car-t che hanno caratteristiche molto peculiari rispetto alle altre terapie, così come la necessità di un DRG, di una voce specifica. ultimo ma non ultimo il tema dell’informatizzazione dei dati che emerge molto forte da questo secondo volume di Open Source.
Francesco Macchia, Coordinatore di Osservatorio Terapie Avanzate: "Il primo volume che abbiamo fatto appunto nel 2020 a Voleva essere un racconto a 360° che ha coinvolto tutti i principali stakeholder del mondo delle Car-t e abbiamo veramente voluto raccontare sia l’ innovazione e la potenzialità di queste terapie ma ovviamente anche quelle che erano le sfide da affrontare ai tempi che erano quelle sul piano della produzione, della somministrazione, sul piano regolatorio e evidentemente su quello dei costi e dellE sostenibilità. Nel secondo volume ci siamo voluti con concentrare su un dialogo tra pazienti e clinici siamo andati un po’ dai paziente cercando di capire con loro quelli che erano i bisogni e le necessità. Da lì siamo andati poi a confrontarci con i clinici. Le criticità emerse dal mondo dei pazienti sostanzialmente sono di tipo organizzativo: quindi le difficoltà nel percorso di accesso, la sproporzione dei centri fra nord e sud, la mancanza di un sistema strutturato. E c’è una grossissima lacuna sul fronte delle delle informazioni, della comunicazione. Cose su cui lavorare sia a livello regionale che a livello nazionale".
Con l’approvazione da parte di AIFA di una seconda Car-T contro una rara forma di linfoma non-Hodgkin. Gilead oggi diventa l’unica azienda italiana a disporre di due trattamenti Car-T approvati:
"Al di là del classico ruolo della ricerca e dello sviluppo che hanno portato a queste prime terapie cellulari e nel caso di Gilead anche di una seconda terapia di recente approvazione da parte di Ema e di Aifa, c’è un ruolo che va oltre, che è quello di lavorare insieme al Pubblico nella ridefinizione dei modelli organizzativi sanitari, perché quello che caratterizza le terapie cellulari e più in generale le terapie avanzate è proprio che non si inseriscono in maniera tradizionale nei percorsi organizzativo-sanitari, ma li ridefiniscono e dunque richiedono una molto più forte integrazione tra il Sistema Pubblico e il Sistema Privato. Oggi abbiamo più di 20 centri qualificati in Italia per la somministrazione delle terapie avanzate con una copertura geografica che comincia a essere completa su tutto il territorio nazionale ma per rendere più facile è accessibile l’esperienza ai malati una copertura ulteriore del territorio con centri qualificati è fondamentale. Tanto che ad oggi si prevede di aggiungere 10 centri a quelli già qualificati".
